Das innovative Gentherapie-Medikament „Zolgensma“ kann eine Arzneimitteltherapie für Kinder bieten, für die bis vor wenigen Jahren keine wirksamen Behandlungsoptionen bestanden. Nun existiert mit „Zolgensma“ ein Medikament, dass nur einmalig verabreicht wird. Der Vertrag schafft die Voraussetzungen dafür, dass unmittelbar nach der im Juni erwarteten europäischen Zulassung die Versorgung der Privatversicherten gewährleistet ist.

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die mit schweren Schädigungen der Muskelfunktionen einschließlich der Atmung einhergeht. Rund eines von 10.000 Neugeborenen ist davon betroffen. Unbehandelt führt die schwerste Verlaufsform (SMA Typ 1) in mehr als 90 Prozent der Fälle zum Tod oder zur Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmung im Alter von bis zu zwei Jahren. Die erkrankten Babys müssen daher so früh wie möglich behandelt werden. Das Medikament „Zolgensma“ ist eine Gentherapie für die Behandlung von SMA-erkrankten Patienten. Es soll die genetische Ursache der SMA bekämpfen, indem es eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN1-Gens zur Verfügung stellt, um das Fortschreiten der Krankheit durch eine einmalige intravenöse Infusion aufzuhalten.

Nach dem PKV-Vertrag mit AveXis erfolgt die Versorgung der erkrankten Babys mit „Zolgensma“ in hochspezialisierten Zentren mit Erfahrung in der Behandlung pädiatrischer neuromuskulärer Erkrankungen. Der Vertrag enthält außerdem eine neuartige erfolgsorientierte Erstattungsvereinbarung, die angesichts der Besonderheiten einer Gentherapie zur einmaligen Applikation geboten ist.

PKV-Verbandsdirektor Florian Reuther verwies auf die großen Versorgungsvorteile dieses innovativen Medikaments, das in den USA bereits zugelassen ist. „Mit dem Vertrag haben wir Rechtssicherheit und können für unsere Versicherten die hohe Qualität in der Versorgung gewährleisten.“